Tiba ya jeni inawezaje kusaidia cystic fibrosis?
Tiba ya jeni inawezaje kusaidia cystic fibrosis?

Video: Tiba ya jeni inawezaje kusaidia cystic fibrosis?

Video: Tiba ya jeni inawezaje kusaidia cystic fibrosis?
Video: Я ОДЕРЖИМЫЙ ДЕМОНАМИ 2024, Juni
Anonim

Tiba ya jeni inahusisha uhamisho wa nakala sahihi za cystic fibrosis mdhibiti wa usafirishaji wa membrane (CFTR) DNA kwa seli za epitheliamu kwenye njia za hewa. Uundaji wa CFTR jeni mnamo 1989 ilisababisha masomo ya uthibitisho wa kanuni ya CFTR jeni kuhamisha vitro na katika mifano ya wanyama.

Kwa njia hii, je, cystic fibrosis inaweza kutibiwa kwa tiba ya jeni?

Fibrosisi ya cystic ni a maumbile ugonjwa unaosababisha ute kujaa kwenye mapafu ya mgonjwa. Zaidi ya hayo, bado hakuna tiba ya ugonjwa huo. Sasa, seti ya ushirikiano wa tasnia inaweza kusaidia kuleta a tiba ya jeni iliyotengenezwa na Uingereza Tiba ya Gene ya Fibrosisi Consortium katika upimaji wa kliniki.

Mbali na hapo juu, wanasayansi wanaponyaje cystic fibrosis? Wanasayansi wamegundua njia mpya ya kutibu cystic fibrosis (CF) ambayo inajumuisha kupeleka protini bandia kwa seli za mapafu za wagonjwa kuchukua nafasi ya ile mbaya cystic fibrosis protini ya mdhibiti wa transmembrane (CFTR).

Baadaye, swali ni, je! Tiba ya jeni kwa cystic fibrosis imefanikiwa vipi?

Mabadiliko hayo husababisha mapafu na mfumo wa usagaji chakula kuziba na ute unaonata. Lengo la tiba ya jeni kwa cystic fibrosis ni kuchukua nafasi ya CFTR mbovu jeni na inayofanya kazi. Ikilinganishwa na placebo, njia iliyotolewa na nebuliser ilionyesha uboreshaji wa kawaida, lakini muhimu, katika utendaji wa mapafu (3.7%).

Kwa nini cystic fibrosis ni mgombea mzuri wa tiba ya jeni?

Fibrosisi ya cystic ni moja jeni ugonjwa unaoonekana kama a mgombea mzuri wa tiba ya jeni kwa sababu walioathirika jeni inajulikana, tishu lengwa, mapafu, inapatikana na chini ya 50% jeni uhamisho unaweza kutoa manufaa ya kliniki.

Ilipendekeza: