Video: Je, Crispr anaweza kuponya cystic fibrosis?
2024 Mwandishi: Michael Samuels | [email protected]. Mwisho uliobadilishwa: 2023-12-16 01:52
CRISPR / Cas9 ni mbinu ya majaribio ya kutibu cystic fibrosis (CF). Tiba hiyo ina muundo mpya wa protini-RNA ambao umeundwa kushughulikia mabadiliko ya kijeni ambayo husababisha ugonjwa kwa kuhariri jeni za mgonjwa, kurekebisha mabadiliko yenyewe.
Kwa njia hii, Cas9 na Crispr wangeweza kufanya nini kwa watu walio na cystic fibrosis?
CRISPR teknolojia ni zana ya kuahidi kwa uhariri wa jeni ambayo huwapa watafiti fursa ya kubadilisha kwa urahisi mfuatano wa DNA na kurekebisha utendaji kazi wa jeni. Kwa njia hii, CRISPR - Cas9 njia inaweza kuwakilisha zana halali ya kukarabati mabadiliko ya CFTR na matokeo yenye matumaini yalipatikana katika mifano ya tishu na wanyama wa CF ugonjwa.
Zaidi ya hayo, tiba ya jeni kwa cystic fibrosis inafanikiwa kwa kiasi gani? Mabadiliko hayo husababisha mapafu na mfumo wa usagaji chakula kuziba na ute unaonata. Lengo la tiba ya jeni kwa cystic fibrosis ni kuchukua nafasi ya CFTR mbovu jeni na inayofanya kazi. Ikilinganishwa na placebo, njia iliyotolewa na nebuliser ilionyesha uboreshaji wa kawaida, lakini muhimu, katika utendaji wa mapafu (3.7%).
Mbali na hilo, je, uhandisi jeni unaweza kutibu cystic fibrosis?
Fibrosisi ya cystic ni a maumbile ugonjwa unaosababisha ute kujaa kwenye mapafu ya mgonjwa. Kwa kuongezea, bado hakuna tiba kwa ugonjwa huo. Sasa, seti ya ushirikiano wa tasnia inaweza kusaidia kuleta a jeni tiba iliyotengenezwa na Uingereza Jini la Fibrosisi ya cystiki Tiba Consortium katika upimaji wa kliniki.
Je! Ni matibabu gani ya baadaye ya cystic fibrosis?
Hitimisho: Mawakala watatu wapya, ivacaftor, VX-809, na ataluren, wanalenga kasoro za msingi katika uzalishaji wa CFTR. Ivacaftor hivi karibuni ilikubaliwa na FDA, wakati mawakala wengine 2 bado wako kwenye majaribio ya kliniki. Wagonjwa na CF itafaidika na ubinafsishaji dawa kulingana na genotype yao maalum.
Ilipendekeza:
Je! Ni matibabu gani kuu ya cystic fibrosis?
Baadhi ya dawa kuu za cystic fibrosis ni: viuatilifu kuzuia na kutibu maambukizo ya kifua. dawa za kutengeneza kamasi yenye kunata kwenye mapafu kuwa nyembamba, kama vile dornase alfa, salini ya hypertonic na unga kavu wa mannitol
Kwa nini wagonjwa wa cystic fibrosis wana upungufu wa kongosho?
Cystic fibrosis ndio sababu ya pili ya kawaida ya EPI, baada ya kongosho sugu. Inatokea kwa sababu kamasi nene kwenye kongosho lako inazuia Enzymes za kongosho kuingia kwenye utumbo mdogo. Ukosefu wa Enzymes ya kongosho inamaanisha njia yako ya kumengenya inapaswa kupitisha chakula kisichopunguzwa
Ni mabadiliko gani yanayosababisha cystic fibrosis?
CF husababishwa na mabadiliko katika jenasi ya cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). Mabadiliko ya kawaida, Δ F508, ni kufutwa (Δ kuashiria kufutwa) kwa nyukleotidi tatu ambazo husababisha upotezaji wa amino asidi phenylalanine (F) katika nafasi ya 508 kwenye protini
Je! Cystic fibrosis inakuathirije kijamii?
Kama mtu mzima na CF unaweza kukutana na anuwai tofauti ya uzoefu wa kihemko na kijamii kwa wenzako, kama vile kukabiliana na kazi au mahusiano na cystic fibrosis. Watu wengine wenye CF wanaweza kuhisi vizuizi vya kuunda uhusiano, kama ukosefu wa uhuru au aibu kwa sababu ya dalili
Je! Unaweza kufanya kazi ikiwa una cystic fibrosis?
Kutafuta kazi ikiwa una cystic fibrosis Kama inavyowezekana, CF haipaswi kuruhusiwa kupunguza uchaguzi wako. Kwa kazi nyingi, marekebisho yanayofaa yanaweza kufanywa kukuwezesha kuchukua jukumu hilo